腫瘤分子靶向藥物利用腫瘤細胞與正常細胞之間分子生物學上的差異（包括基因、酶、信號轉導等不同特性），抑制腫瘤細胞的生長增殖，最后使其死亡。

腫瘤分子靶向藥物的作用途徑包括調節細胞增殖的信號轉導途徑、調節血管生成的轉導途徑、腫瘤抑制基因丟失功能的轉導等。

腫瘤分子靶向治療將比目前的化療更為有效、副作用更小，是非常有希望的一種腫瘤治療方法。目前在白血病方面已發布的主要靶向藥如下：

由于一種靶向藥一般只針對一種常見的突變基因，但并非所有腫瘤患者就都是這個基因突變了，不同腫瘤、不同患者突變的基因不同，因而，靶向藥物可以傷張三身上的腫瘤細胞避免誤傷人體正常的組織細胞，而李四用了卻沒效果。這也是為什么腫瘤靶向藥物種類繁多，所以，在選擇靶向藥物治療前首先進行針對相應的基因狀態的檢測尤為重要，否則有可能無效。同時，可抑制耐藥的新一代靶向藥物也成為了眾藥企研發的目標之一。